【转化医学前沿】英国批准首例研究采用基因剪辑技术重新编码人胚胎细胞

看来人类真的开始折腾自己的遗传基因密码了，重新编纂自己(为了治病活命！)和自己的后代（为了优生优育）。

导读

近日，英国科学家设计的首例研究实验采用CRISP Cas9 基因剪辑技术重新编码人胚胎细胞基因，获得英国人类受精与胚胎应用管理局(HFEA)批准实施。

英国人类受精与胚胎应用管理局(HFEA)是根据1990英国议会决议成立的独立性质的公共监督机构。主要职责是监管科学研究和临床医疗中涉及人类和精子和卵子的应用，制定行业规范标准，颁发许可证开展人工受精治疗和胚胎研究活动等。

HFEA的决议表述，该研究项目将应用CRISPCas9 基因剪辑技术重新编码人胚胎细胞基因，是在平衡利弊，技术优势之后，委员会认为是获得重大科学研究结果的最佳方式，特别是关于人类重要基因在胚胎发生发育过程中的机理。如果了解这些基因的作用，就能更好地认知造成流产或不孕病因等。尽管应用CRISPCas9 基因剪辑技术重新编码人胚胎细胞基因可能会导致“制造”或改良人种的可能性。但HFEA认为该研究项目意义重大，而且是在严格监督之下开展的。

此研究项目是由英国弗兰西斯 · 克里克研究院的Kathy Niakan研究员主持。主要是希望观察和验证人类受精卵从第一天开始如何演变成为能够种植于母体子宫内的胚芽（5天内）。在这其中，包括各种不同胚芽细胞，演变成为未来的胚胎和胎盘等。在此项实验中的应用受精卵在7天后被主动销毁，以避免可能的伦理争议和质疑。

中国科学家用基因剪辑技术研究疾病

联想起去年备受科学界争议和关注的第一篇公开发表的研究论文，应用CRISP Cas9 基因剪辑技术重新编码人胚胎细胞基因，是由广州中山大学黄军等研究多个人类三原核受精卵中重新编码血红蛋白beta亚基的基因HBB。由于该项研究在伦理上的争议，最后只能发表在饶子和院士主编的《蛋白质与细胞》英文版期刊上（Protein & Cell）（又被认为是国内科学成果的“自产自销”模式）。当时普遍的观点是该项目未能在严格的伦理审议后就开展了。

事实上，当我们对比上述两个研究项目的本质，英国科学家的研究项目应当更接近于人类正常胚胎细胞的重新编码研究内容，而国内科学家的研究项目仍然是围绕着疾病病因的研究。

这其中最核心的差异是，我国科学家的研究项目其规范化和监管机制，没有客观国际同行共识，因而被质疑其公信度。

背景注释

英国弗兰西斯 · 克里克研究院

该研究院刚刚成立于2015年11月，是由2010年诺贝尔医学奖获得者保罗 · 纳斯（他曾任著名的洛克菲勒大学校长）提议将英国两家生物研究机构合并而成的，也是目前整个欧洲最大的单体生物医学实验室研究机构。该研究院宗旨是”从事开创性研究发现、吸引全世界优秀年轻科学家来到英国，促进英国生物产业的繁荣发展。“，特别关注和从事人类干细胞或基因组编辑等最新研究项目。“ 目的就是不断振兴革新性的研究，避免保守和僵化。，推动成果转化应用于临床疾病诊疗实践。”因此，该研究院也被称为欧洲最大、最前沿的转化医学研究机构。

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